“多方协作助力神经母细胞瘤患儿家庭少走弯路”

中央广播电台3月23日的新闻(记者申珅) 5岁，本来是无忧无虑的年龄，但神经母细胞瘤的突然来袭，打乱了小而唯一的家庭本来的乐趣。 诊断为高危神经母细胞瘤后，虽小但多次化疗，无奈疾病复发……。

在国内对高危神经母细胞瘤比较有效的治疗方法还不够的困境中，一次为帮助小惟和越来越多的患儿生命接力日以继夜地展开。

3月21日，围绕小惟话题，神经母细胞瘤患者的护理沙龙活动在北京举行。 10多名患儿及其家长来到现场，与儿童肿瘤临床专家、公益组织、政府和公司各方一起，分享诊疗经验和现实的痛点，并通过各方面的合作，推动药物可得性的提高，使更多的家庭少走弯路。

突破困境只有实现孩子生命的一切可能性

虽然癌症容易被想象成与老年人有关联，但不知道的是，出生不久的婴幼儿和孩子也有可能遭遇癌症。 据国家癌症中心统计数据，近年来，我国15岁以下少年儿童恶性肿瘤发病人数每年约达2.5万例，恶性肿瘤在我国儿童常见致死原因中，已居意外伤害之后的第二位。

其中，神经母细胞瘤是儿童颅外实体瘤，发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。 神经母细胞瘤患者的年龄一般在15岁以下，近半数患者发病时还不到2岁。 神经母细胞瘤的发病很少见，根据欧美各国的数据，估计我国每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。 但由于恶性程度高、疾病进展快、治疗难度大，神经母细胞瘤常被称为儿童肿瘤之王，特别是对高危及复发难治的患儿，临床治疗手段效果差、长期生存率差。

但是，这种情况恰恰反映了神经母细胞瘤的恶性，天津市肿瘤医院副院长赵强介绍说，一般来说，如果孩子能够尽早就诊和及时治疗，有望实现更好的预后。 但是，在我国，很多患儿在确诊时已经发展到中晚期，可供选择的治疗方案很少，这也进一步加大了治疗的难度。 因此，我们希望越来越多的社会力量共同关注神经母细胞瘤，帮助公众正确认识该疾病，为越来越多的患儿提供及时的帮助和治疗。

天津市肿瘤医院教授闲杰说:“小惟故事来源于我们作为临床的患儿的实际经验。 遗憾的是，尽管疾病进展太快，各方付出了巨大努力，但孩子最终还是没能使用新的治疗方案。 但是，很高兴在这次探索的过程中，我们为越来越多的孩子们开辟了引进新药的生命之路。 目前，患儿已经可以通过绿色通道接受新型免疫药物治疗，我真心希望越来越多的患儿有机会得到救治，像其他孩子一样健康成长。

治疗与科普并重，帮助患儿家庭少走弯路

据介绍，尽管疾病危险，但如果能得到积极的治疗，许多神经母细胞瘤患儿仍能获得治愈的希望。 在沙龙里，同济大学出身的在校生分享了自己的故事。 4岁的时候，我被诊断为神经母细胞瘤，幸运的是在父母的守护下，经过辗转的治疗，病情得到控制，而且顺利成长，考上了喜欢的大学。 我有幸再次成为健康的人，走上自己理想的道路，能得到这么多善意和爱。 所以我也想鼓励需要帮助的孩子们。 儿童肿瘤之王会被克服。 曾经的我们振作了起来，现在的你们也一样充满了希望。

帮助越来越多的孩子像声音一样摆脱疾病的阴影，顺利成长，是摆在临床医生、患儿家庭和社会各界面前的共同挑战。

北京儿童医院教授王岱民在分享中表示:“与发达国家相比，目前我国儿童神经母细胞瘤的治疗水平亟待提高，与长期生存率下降、药物研究创新不足等挑战相比，我们集中精力推进临床研究，消除神经母细胞瘤等儿童肿瘤大 神经母细胞瘤是一种非常危险的罕见肿瘤，但可以治愈，实现这个目标需要长时间的投资和合作。

儿童肿瘤不是最小的成人肿瘤，在致病机制、治疗药物等方面存在很大差异。 针对儿童肿瘤患者面临的现实问题，深圳市拾玉儿童公益基金秘书长、美国杜克大学癌症生物学博士李治中表示，儿童肿瘤患者一方面急需发现创新的治疗方法，在临床上通过更准确的治疗实现真正意义上的治愈。 另一方面，希望通过及时的科学新闻的普及，让更多的家庭减少恐惧，少走弯路，在各界的协助下，这些孩子恢复正常的学习和生活。

分秒必争地守护患儿的生命希望

与我国神经母细胞瘤患儿迫切的临床诉求相比，年初，百济神州通过与eusa pharma的合作，引进了gd2单克隆抗体药物qarziba吗？ ( ▼(dinutuximabbeta )是经过优化的新一代gd2单克隆抗体，通过与神经母细胞瘤细胞中过度表达的特定靶标gd2结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解、死亡。 目前，在国内未正式批准的情况下，为了尽快让国内患儿接受新药治疗，通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的一系列创新政策，该药提前落地国内绿色通道，也给我国神经母细胞瘤患儿带来了生机。

为了加快世界新药在国内的落地，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区发挥了国家两国九条制度的特点，使用了极其简单的考核制度，减少了患者的等待时间，使其能够在本土使用国际领先的治疗药物。 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区副局长刘哲峰指出，在政策支持下，我们与临床专家、公司共同开展了生命接力赛，成功为首批患者输液。 随着政策研究的深化，越来越多的专利新药的引进，相信重症大病的整体诊治水平将进一步与国际接轨，惠及越来越多的家庭。

据悉，除先期试验政策探索外，2009年，国家药品监督管理局( nmpa )已将多西玛·贝尔塔( dinutuximab beta )列入首批临床应急国外药品目录。 年11月，nmpa受理了已达到强力霉素抗的上市许可申请( bla )，并纳入优先审查。

标题:治疗与科普并重，多方协助神经母细胞瘤患儿家庭少走弯路

值班主任:田艳敏

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